Navarra Vector Network Development

NaVeNET

Nombre de la RED: Navarra Vector development Network (NaVeNET)

Temática de la RED: Terapia génica de enfermedades hepáticas utilizando vectores virales de larga expresión.

La resolución de enfermedadades metabólicas con base en el hígado o la disminución de su sintomatología mediante la terapia génica, requiere que la mayoría de los hepatocitos reciban una copia del gen corrector o terapeútico. Además su expresión debe mantenerse idealmente durante toda la vida del paciente. Para ello es necesario utilizar un vector capaz de transducir un alto porcentaje de los hepatocitos y cuya expresión perdure en el tiempo.

Los virus adenoasociados (AAV) son virus de pequeña tamaño pertenecientes a la familia de los Parvoviridae y género Dependovirus. Estos virus no son patógenos para el hombre. Los virus recombinantes rAAV se obtienen sustituyendo los genes rep y cap del virus salvaje, por el transgén asociado a elementos de control transcripcional. Se han evaluado como vectores de terapia génica más de 8 subtipos. El subtipo 2 ha sido el más estudiado hasta el año 2002, momento en el que se empezaron ha desarrollar los otros subtipos. Muchos estudios in vivo en diversos modelos animales han demostrado que este vector puede transducir eficientemente células dando lugar a una expresión sostenida del transgén en tejidos como el músculo esquelético, el hígado, el cerebro y la retina.

Actividades de Coordinación y Gestión

  • Conceptos Generales de Administración y Coordinación.
  • Reuniones de constitución y seguimiento de la Red.
  • Organización de eventos con temáticas relacionadas.
  • Apoyo a la investigación para la elaboración de proyectos U.E.
  • Envio de materiales bajo condiciones de bioseguridad.


Actividades Transversales de Investigación

  • Reprints comunes generados en la Red.
  • Servicios transversales de apoyo a la investigación: PLATAFORMAS
    • Desde Navarra.
    • Desde fuera de Navarra.
  • Subcontrataciones de Empresas de apoyo a la investigacion:
    • Desde Navarra
    • Desde Fuera de Navarra


Actividades de Formación

  • Intercambio de personal entre los grupos
  • Bolsas de viaje para estancias (3 meses) en los otros centros, suscripciones a congresos, invitación
  • Doctorados Europeos

Actividades relacionados con los Resultados

  • Gestion de Propiedad Intelectual generada en la Red: Solicitud de Titulos de P.I.